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Gerry Dolan, presidente de la Organización de Médicos Especializados en Hemofilia del Reino Unido y especialista en el cuidado de personas mayores con hemofilia, que ejerce su labor en la red de Hospitales Universitarios de Notingham, ha participado en un Workshop sobre Coagulopatías Congénitas auspiciado por la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y Baxter.
El experto insiste en la eficacia demostrada del tratamiento profiláctico para evitar las hemorragias intraarticulares, la principal consecuencia de la hemofilia, que ha hecho de esta pauta un estándar en población pediátrica, y aboga por que se generalice en adultos.
Pregunta. Un sustancial número de pacientes con hemofilia nunca ha recibido profilaxis. ¿A qué se debe?
Respuesta. Hay muchas razones por las que muchos adultos nunca han recibido tratamiento profiláctico. Por un lado, la profilaxis primaria es la más efectiva y se inicia en la infancia, antes de que se produzcan las hemorragias intraarticulares significativas. Esta pauta se introdujo en muchos países para niños en los años 90. Como muchos adultos e incluso niños ya presentaban artropatía hemofílica entonces, la profilaxis no se comenzó.
Aunque sí se inició en países como Suecia en los años 60, muchos territorios no tienen suficiente factor de coagulación concentrado, en concreto concentrado recombinante, para realizar profilaxis, y muchos especialistas y pacientes seguían traumatizados por la tragedia de la transmisión del VIH y el VHC, y por tanto eran reacios a usar factor derivado de plasma si no era estrictamente necesario.
La profilaxis para todos los pacientes está aprobada por numerosos organismos nacionales e internacionales. El motivo por el que existen variaciones se debe habitualmente a dificultades para obtener financiación por los contribuyentes locales y los aseguradores.
P. ¿Cuáles son los países que están haciendo más esfuerzo por apoyar la profilaxis en la edad adulta?
R. Suecia y los Países Bajos fueron pioneros en profilaxis y la mayoría de los adultos y niños en estos países están bajo este tratamiento. Otros países, como Reino Unido, Italia, Alemania y Francia los han seguido y la mayoría de los niños y jóvenes adultos reciben esta pauta. La situación en España es que la mayoría de los niños están en profilaxis y hay una significativa variación en el número de adultos que se benefician de ella.
P. ¿Cuáles son las principales ventajas de la profilaxis en adultos?
R. Si se emplea de forma temprana, la profilaxis puede prevenir cualquier sangrado espontáneo intraarticular, y en efecto, otras hemorragias. Esto significa que los adultos presentan buen estado de salud y tienen una expectativa de vida normal. En el pasado, antes de la profilaxis, muchos pacientes fallecían debido a las hemorragias.
La profilaxis permite que los pacientes sean aptos para recibir las mismas oportunidades laborales, y capaces de llevar una vida independiente, como cualquier persona que no padezca la enfermedad.
P. En su opinión, ¿es la profilaxis el tratamiento actual más eficaz para manejar las consecuencias de la hemofilia?
R. El mejor tratamiento para prevenir las hemorragias en articulaciones y otras zonas es, sin duda, la profilaxis. Incluso cuando la enfermedad está establecida en la articulación, la introducción tardía de esta pauta reduce el número de sangrados y ralentiza la progresión de la artropatía. En estos adultos es importante un enfoque integral para abordar la patología articular, que incluya fisioterapia, analgesia y ortopédicos.
P. ¿Cómo imagina la situación de la hemofilia en la próxima década?
R. Para la hemofilia tipo B, existe la posibilidad real de introducir formulaciones de acción prolongada de factor IX para mejorar la eficacia de la profilaxis y la calidad de vida de los pacientes. La terapia génica para esta enfermedad también podría establecerse en los próximos 10 años.
En hemofilia A, mi opinión es que se estandarizará el uso de la profilaxis. Está también la posibilidad de utilizar la terapia con factor anticoagulante adyuvante con el fin de mejorar el fenotipo hemorrágico en muchos pacientes. Las formulaciones de acción prolongada para el factor VIII tienen menos potencial que las del factor IX, y aún no se ha determinado si éstas tendrán un impacto significativo en los regímenes de tratamiento.