Incrementar el conocimiento, analizar y debatir aspectos claves en la atención y el tratamiento de los pacientes con enfermedades raras (EERR). Este ha sido el objetivo el webinar ‘Mejorando el acceso al tratamiento y los resultados en salud en los pacientes con Enfermedades Raras. Presente y Futuro‘, organizado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) con el patrocinio de los laboratorios Kyowa Kirin.
“Hemos demostrado nuestra capacidad para poner en marcha la telefarmacia en un contexto de crisis sanitaria global”, ha destacado Reyes Abad, moderadora de la sesión. Sin embargo, la experta considera que esta actividad “no puede limitarse a un contexto extraordinario, sino que hemos de integrarla en nuestro día a día, en un colectivo con importantes necesidades individuales como el de los pacientes con EERR”.
Por otro lado, la disponibilidad rápida de tratamiento es otro factor destacado por Abad, ya que “este acceso sigue siendo uno de los mayores retos a los que se enfrentan los pacientes”.
Por su parte, Silvia Manrique ha destacado que el FH puede desempeñar un papel importante en facilitar a los pacientes con EERR el acceso precoz a tratamientos potencialmente eficaces. Para ello, destaca la utilización de criterios adicionales de evaluación, eficacia, seguridad y coste, “junto con el establecimiento de nuevas formas de gestión clínica y económica”.
“Podemos contribuir a alcanzar un equilibrio que permita un acceso temprano a las novedades terapéuticas disponibles y garantice la sostenibilidad del sistema sanitario”
Silvia Manrique
Desde la SEFH señalan que los resultados reportados por los pacientes constituyen una información muy importante para poder evaluar la respuesta a los tratamientos. En este sentido, la sociedad indica que la dificultad de recogerlos y evaluarlos con herramientas validadas, fiables y sensibles se magnifica en el ámbito de las enfermedades raras por su baja prevalencia y gran heterogeneidad. “Los FH podemos colaborar en el diseño de herramientas de recogida, medida y comunicación de esta información, fomentando así un modelo de asistencia centrado en el paciente que incremente su grado de satisfacción, calidad de vida y mejore sus resultados en salud” ha declarado Manrique.
Telefarmacia y medicamentos huérfanos en Enfermedades Raras
En relación a la telefarmacia, Mª Queralt Gorgas, ha destacado que, “nos permite una asistencia farmacéutica de calidad mediante las TICs sin necesidad de la presencia física del paciente”. Por este motivo, considera que su aplicación “no debería estar sujeta al marco de la emergencia sanitaria que vivimos, sino que ha venido para quedarse”.
“Debe priorizarse el tipo de pacientes que se pueden beneficiar en base a sus necesidades individuales desde el punto de vista clínico, farmacoterapéutico y de situación personal teniendo en cuenta criterios como la gravedad, dependencia y vulnerabilidad y con criterios de equidad, y no solo en base a la patología o al medicamento”, ha explicado.
“Los cambios en los medicamentos huérfanos en los próximos años van a ser relevantes debido a la introducción de nuevas terapias, como la terapia celular, la ingeniería de tejidos o la terapia génica, esperanza para muchos pacientes ya que puede curar alguna de estas enfermedades. Por otra parte, el incremento de moléculas en investigación y la introducción de nuevos modelos de evaluación va a permitir un mayor acceso a las mismas” ha afirmado Gorgas.
Integración en servicios multidisciplinares
Isabel Martín ha indicado que “los servicios de FH proporcionan una atención altamente especializada a los pacientes con Enfermedades Raras y esto requiere una actualización permanente y continua de los conocimientos y habilidades para aportar en un área tan especifica una atención segura y de calidad”. A pesar de ello, la experta indica que “no sólo esto es suficiente, ya que podremos aportar en la medida en la que los SFH estemos integrados en el equipo multidisciplinar que atiende al paciente, con el objetivo de que el paciente con Enfermedades Raras nos sienta como uno más en el equipo”.
Finalmente, ha resaltado la importancia de “centrarse en investigación de datos en vida real, generar nuevo conocimiento de individualización terapéutica a través de la farmacocinética y farmacogenética, y proyectos de investigación en el desarrollo de nuevas formulaciones farmacéuticas”.